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有什么网站配资最好 FDA 批准用于治疗 1 型神经纤维瘤病的药物：米尔达替尼（Gomekli mirdametinib）_患者_肿瘤_进行
米尔达替尼（Gomekli）是经 FDA 批准的药物，用于治疗 1 型神经纤维瘤病（NF1），该病由丛状神经纤维瘤引起有什么网站配资最好，且无法通过手术切除。米尔达替尼有助于缩小肿瘤、缓解症状并改善生活质量。米尔达替尼适用于成人及 2 岁及以上患者。伴有丛状神经纤维瘤的 1 型神经纤维瘤病通常缩写为 NF1-PN。
【背景】
Mirdametinib 是一种丝裂原活化蛋白激酶（MAP2K、MEK、MAPKK）抑制剂。2025 年 2 月 11 日，Mirdametinib 获得 FDA 批准用于治疗 1 型神经纤维瘤病（NF1）。
NF1 是一种常染色体显性遗传病，由 NF1 肿瘤抑制基因的功能丧失变异引起， 导致神经纤维蛋白功能障碍和丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）通路的异常激活。Mirdametinib可选择性地强效抑制 MEK1/ 2酶。
展开剩余83%【药效学】
在 NF1 小鼠模型中，口服 mirdametinib 可抑制 ERK 磷酸化并减少神经纤维瘤肿瘤体积和增殖。
【作用机制】
NF1是由NF1肿瘤抑制基因的功能丧失变体引起的，该基因编码神经纤维蛋白：肿瘤细胞中的神经纤维蛋白的缺失导致Ras信号传导失调，下游Ras效应物过度活化，包括丝裂原活化蛋白激酶（MAPK，MEK）及其下游效应物细胞外信号调节蛋白激酶（ERK）。由于MAPK通路调节细胞生长和衰老等细胞功能，因此该通路失调会导致胶质母细胞瘤细胞异常生长。
Mirdametinib 是一种高选择性、非竞争性 MEK1/2 抑制剂。体外实验中，Mirdametinib 可抑制 MEK1 和 MEK2 的激酶活性以及 ERK 的下游磷酸化。
【适应症】
Mirdametinib 适用于治疗 2 岁及以上患有症状性丛状神经纤维瘤（PN）且无法完全切除的 1 型神经纤维瘤病（NF1）患者。
【原料】
活性成分
米尔达替尼
非活性成分
Gomekli胶囊（1毫克和2毫克）明胶胶囊
（1）交联羧甲基纤维素钠、硬脂酸镁和微晶纤维素。
（2）明胶胶囊壳含有FD&C蓝色1号、明胶、二氧化钛和黄色氧化铁。胶囊上印有白色墨水，其中含有丁醇、无水乙醇、异丙醇、氢氧化钾、丙二醇、纯净水、虫胶、浓氨水和二氧化钛。
Gomekli Tablets 1毫克片剂，用于口服混悬液
交联羧甲基纤维素钠、硬脂酸镁、微晶纤维素、葡萄香精和三氯蔗糖。葡萄香精包含玉米糖浆固体、改性玉米淀粉和三醋精。
【剂量与用法】
Gomekli 每日服用两次，每次间隔约 12 小时，连续服用 21 天，之后停药 7 天，以完成 28 天的治疗周期。您的医疗保健提供者将决定适合您的治疗周期数。
Mirdametinib 的推荐剂量为每天口服两次（大约每 12 小时一次），每次 2 mg/m²，可与食物同服或不与食物同服，持续 28 天为一个周期，持续 21 天。
由于不良反应，可能会减少剂量。
最大剂量为每天两次，每次 4 毫克。
Gomekli 可以与食物一起服用，也可以单独服用。
Gomekli 有胶囊和口服混悬液片剂两种形式。
【Mirdametinib 的效果如何？】
在 ReNeu 临床试验（2b 期 ReNeu 试验）中， Mirdametinib 的疗效由其确认的总体缓解率 (ORR) 确定，该缓解率由盲法独立中心审查使用体积 MRI 分析进行测量。ReNeu 试验结果表明，mirdametinib 具有以下优势：
（1）成人总体缓解率为 41%*
（2）儿科患者总体缓解率为 52%*
（3）肿瘤体积减少明显且持久，成人最佳百分比变化中值为 -41%，儿童最佳百分比变化中值为 -42%
（4）88% 的成人和 90% 的儿童在获得确认反应后，至少维持了12 个月
（5）50% 的成人和 48% 的儿童的反应持续 24 个月或更长时间
此外，根据多个患者报告结果工具的评估，患者的疼痛和生活质量得到了早期和持续的改善。
*总体缓解率 (ORR) 是指达到完全缓解（目标肿瘤消失）或部分缓解（肿瘤大小减少 20% 或更多）的患者百分比。
【安全警告】
Mirdametinib 带有重要的安全警告，包括：
眼部毒性：可能引起视网膜静脉阻塞（RVO）、视网膜色素上皮脱离（RPED）和视力模糊。治疗前和治疗期间需进行眼科评估。
左心室功能障碍： Gomekli 可导致射血分数降低，建议在开始治疗时进行超声心动图检查，第一年每 3个月检查一次，之后按照指示进行。
皮肤不良反应：皮疹和其他皮肤相关问题很常见，需要支持治疗和潜在的剂量调整，或停止治疗。
胚胎-胎儿毒性：戈麦克利可能对胎儿造成损害；开始治疗前必须确认妊娠状态。建议育龄患者采取有效的避孕措施。
这些并非 GOMEKLI 的所有可能副作用。请联系您的医生，咨询有关副作用的医疗建议。
【不良反应】
成人常见的 mirdametinib 副作用包括：
皮疹（90%）、腹泻（59%）、恶心（52%）、肌肉和关节疼痛（41%）、呕吐（38%）、疲倦或疲劳（29%）、新冠肺炎 (22%)、周围神经病变（21%）。
3 级或 4 级（>2%）最常见的实验室异常是中性粒细胞计数减少和肌酸磷酸激酶增加。
常见的儿科米尔达替尼副作用包括：
皮疹（73%）、腹泻（55%）、肌肉和关节疼痛（41%）、腹痛（39%） 、呕吐（39%）、头痛（34%）、甲沟炎（32%）、左心室功能障碍（27%）、恶心（27%）、腔溃疡（20%）、发烧（20%）、新冠肺炎 (10%)、上呼吸道感染 - URTI（23%）。
最常见的 3 级或 4 级实验室异常（>2%）是中性粒细胞计数减少和肌酸磷酸激酶增加。
这些副作用发生在 2b 期 ReNeu 临床试验的患者身上。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究有什么网站配资最好，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
发布于：广东省